La Notizia

08/07/2004

Nuova speranza per la cura delle patologie neurodegenerative

15/06/2004 - Alcuni recenti studi di laboratorio indicano che la terapia genica potrebbe facilitare i sintomi di alcune devastanti patologie neurodegenerative. Molti di questi disturbi sono causati da proteine mutanti che si formano nel cervello e originano sintomi che peggiorano in maniera graduale. Beverly Davidson dell’Università dello Iowa e i suoi colleghi sperano che la terapia genica possa aiutare a curare queste patologie. Essi hanno sperimentato un approccio che cerca di correggere le anomalie genetiche mediante l’iniezione di una sequenza di DNA o RNA correttiva. I ricercatori hanno testato la loro terapia su un modello di topi affetti da un disturbo simile a una patologia denominata atassia spinocerebellare di tipo 1, che riduce progressivamente le capacità di camminare. La terapia ha eliminato le tasche di tessuto cerebrale danneggiato dai topi e ha corretto i sintomi fisici della patologia. I risultati dello studio sono stati presentati durante il convegno dell'American Society of Gene Therapy svoltosi la scorsa settimana a Minneapolis.

Fonte: Bioagency – Agenzia di comunicazione on-line

RNAi per curare malattie ereditarie

UN NUOVO APPROCCIO PRODUCE SIGNIFICATIVI MIGLIORAMENTI NEI TOPI
RNAi

Per la prima volta, alcuni ricercatori hanno usato piccole molecole di RNA impacchettate all'interno di virus per curare topi con una malattia ereditaria. Il risultato potrebbe condurre presto verso trial clinici sugli esseri umani basati sull'interferenza dell'RNA (RNAi).
La corea di Huntington e l'atassia spinocerebellare (SCA) sono malattie ereditarie, dovute a una proteina difettosa, caratterizzate da degenerazione nervosa, perdita di coordinazione e spasticità. Rimuovere la proteina tossica è un compito difficile che gli attuali farmaci non sono in grado di eseguire. L'RNAi invece potrebbe esserne in grado, in quanto può portare fuori strada lo specifico RNA messaggero (mRNA) che contribuisce a produrla.
Per mettere alla prova questo approccio, Beverly Davidson dell'Università dell’Iowa e colleghi hanno costruito un virus che, dopo aver infettato una cellula, produce molecole di RNA corrispondenti alla proteina difettosa atassina-1, la causa della SCA. Tentativi simili sono stati fatti anche per il morbo di Huntington, ma il mRNA per l'atassina-1 è più breve e più facile da manipolare. I ricercatori hanno iniettato il virus nei cervelli di topi malati con la versione umana della SCA. Normalmente, questi topi soffrono della degenerazione delle cellule di Purkinje nel cervelletto, una parte del cervello importante per l'equilibrio e i movimenti. Ma i topi trattati con il virus hanno mostrato segni di miglioramento, e mantenevano l'equilibrio più a lungo dei topi malati non sottoposti al trattamento.
I risultati dello studio sono stati presentati da Davidson al convegno di Minneapolis dell'American Society of Gene Therapy
Le Scienze (14/06/2004)

Fonte " le scienze" -