La Notizia

Grazie alla battaglia portata avanti dall’AISA

la Commissione unica del farmaco ha inserito l’Idebenone, unica molecola disponibile per la cura delle miocardiopatie nei pazienti affetti da Atassia di Friedreich, tra i farmaci erogabili a carico del Servizio Sanitario Nazionale.

L’annuncio in una conferenza stampa a Roma

LA LETTERA INVIATA AI SOCI DALLA NAZIONALE PER LA NOTIZIA DEL EROGAZIONE GRATUITA IDEBENONE

09/03/204

MINISTERO DELLA SALUTE COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO

PROVVEDIMENTO 30 gennaio 2004

Inserimento del medicinale «Idebenone» nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il trattamento della miocardiopatia nei pazienti affetti da Atassia di Friedreich. (GU n. 56 del 8-3-2004)

LA COMMISSIONE UNICA DEL FARMACO
Vista la legge 23 dicembre 1996, n. 648, di conversione del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, relativo alle misure per il contenimento della spesa farmaceutica e la determinazione del tetto di spesa per l'anno 1996, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale n. 300 del 23 dicembre 1996;
Visto il proprio provvedimento datato 20 luglio 2000, pubblicato nella Gazzetta   Ufficiale   n. 219 del 19 settembre 2000, con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000, concernente l'istituzione dell'elenco dei medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, dei medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e dei medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, da erogarsi a totale carico del Servizio sanitario nazionale qualora non esista valida alternativa terapeutica, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre 1996, n. 648;
Visto ancora il proprio provvedimento datato 31 gennaio 2001 concernente il monitoraggio clinico dei medicinali inseriti nel succitato elenco, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001;
Visti altresi' i propri provvedimenti concernenti l'inserimento nel suddetto elenco, dei medicinali: epoetina alfa e beta (Gazzetta Ufficiale n. 58 dell'11 marzo 1998); tetraidrobiopterina (Gazzetta Ufficiale   n. 282 del 2 dicembre 1998); testolattone (Gazzetta Ufficiale n. 7 dell'11 gennaio 1999); interferone alfa ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 50 del 2 marzo 1999); adenosin-deaminasi (adagen), mifepristone (Gazzetta Ufficiale n. 51 del 3 marzo 1999); interferone   alfa   ricombinante,   mitotane   (lysodren) (Gazzetta Ufficiale n. 92 del 21 aprile 1999); interferone alfa naturale, interferone alfa ricombinante (Gazzetta Ufficiale n. 133 del 9 giugno 1999); octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 137 del 14 giugno 1999); trientine Cl. (Gazzetta Ufficiale n. 258 del 3 novembre 1999); ciclosporina A, ribavirina (Gazzetta Ufficiale n. 297 del 20 dicembre 1999); l-arginina, epoetina alfa e beta, zinco solfato (Gazzetta Ufficiale n. 58 del 10 marzo 2000); interferone gamma, levocarnitina, octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 138 del 15 giugno 2000); mitotane (lysodren) (Gazzetta Ufficiale n. 207 del 5 settembre 2000); acido cis-retinoico, lamivudina, micofenolato mofetile (Gazzetta Ufficiale n. 219 del 19 settembre 2000, con errata-corrige nella Gazzetta Ufficiale n. 232 del 4 ottobre 2000); biotina (Gazzetta Ufficiale n. 34 del 10 febbraio 2001); octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001); tiopronina (Gazzetta Ufficiale n. 81 del 6 aprile 2001; anastrozolo ed octreotide (Gazzetta Ufficiale n. 105 dell'8 maggio 2001); gemtuzumab ozogamicin (Gazzetta Ufficiale n. 211 dell'11 settembre 2001); rituximab (Gazzetta Ufficiale n. 223 del 23 settembre   2002); infliximab (Gazzetta Ufficiale n. 224 del 4 settembre 2002);
Atteso che il medicinale «idebenone», gia' registrato ed in commercio per altre indicazioni terapeutiche, puo' costituire una valida    alternativa    terapeutica   per   il   trattamento   della miocardiopatia nei pazienti affetti da Atassia di Friedreich.
Considerato che la spesa sostenuta nell'anno 2002, per i medicinali inseriti in elenco, e' risultata essere di gran lunga inferiore al tetto fissato dalla legge;
Considerata   necessaria una verifica periodica della spesa a consuntivo data la impossibilita' di definire un preventivo di spesa attendibile, in mancanza di dati precisi di incidenza della patologia di che trattasi;
Ritenuto opportuno consentire a soggetti affetti da tale patologia la prescrizione di detto medicinale a totale carico del Servizio sanitario nazionale;
Ritenuto   necessario   dettare le condizioni alle quali detto medicinale viene inserito nell'elenco di cui al citato provvedimento datato 20 luglio 2000 concernente l'istituzione dell'elenco stesso;
Vista la propria deliberazione assunta in data 8 ottobre 2003;    Dispone:
Art. 1.
Il medicinale IDEBENONE e' inserito, ai sensi dell'art. 1, comma 4, del decreto-legge 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla legge 23 dicembre   1996,   n.   648, nell'elenco istituito col proprio provvedimento citato in premessa.

Art. 2.
Il medicinale di cui all'art. 1 e' erogabile a totale carico del Servizio sanitario nazionale, per il trattamento della miocardiopatia in soggetti affetti da Atassia di Friedreich, che non possono avvalersi di valida alternativa terapeutica, nel rispetto delle condizioni per esso indicate nell'allegato 1 che fa parte integrante del presente provvedimento, sino a concorrenza della spesa stanziata.
Il presente provvedimento sara' trasmesso alla Corte dei conti per la registrazione e pubblicato nella Gazzetta Ufficiale della Repubblica italiana.
Roma, 30 gennaio 2004

Il Ministro Presidente della Commissione Sirchia
Registrato alla Corte dei conti il 20 febbraio 2004
Ufficio di controllo preventivo sui Ministeri dei servizi alla
persona e dei beni culturali, registro n. 1, foglio n. 194

Allegato 1
    Denominazione e ditta: «Idebenone»;
      (Mnesis - Takeda);
      (Daruma - Wyeth Lederle);
    Indicazione terapeutica: trattamento della miocardiopatia nei pazienti affetti da Atassia di Friedreich.
    Criteri di inclusione: pazienti risultati positivi al test genetico per Atassia di Friedreich.
    Criteri di esclusione: nessuno.
    Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuovo provvedimento ministeriale.
    Piano   terapeutico: dose di 5 mg/Kg/die, suddivisa in tre somministrazioni giornaliere (dopo i pasti principali).
    Costo   indicativo   del trattamento: il costo medio mensile indicativo del trattamento, calcolato per un paziente di peso pari a 60 Kg e' di euro 250,00.
    Altre condizioni da osservare: le modalita' previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a:
                             Art. 4.
    Istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento   (mediante   apposita   scheda   come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001);
                               Art. 5.
    Acquisizione del consenso informato, modalita' di prescrizione e di dispensazione del medicinale.
                              Art. 6.
    Rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO
-----	Prima del trattamento	6 e 12 mesi
Anamnesi	+
Elettrocardiogramma	+	+
Ecocardiogramma	+	+
Visita cardiologia	+	+

    Altri farmaci:
    Indicare SI/No e, se SI, indicare quali altri farmaci e a quale dosaggio   sono assunti in concomitanza con il trattamento, in particolare farmaci per il sistema cardiovascolare (antiipertensivi, antiaritmici,    glucosidi   cardiaci,   diuretici,   vasodilatatori, beta-bloccanti, calcio-antagonisti).
    Dosaggio:
    Riduzione del dosaggio: SI/NO;
    Se SI: motivo e data.
    Eventi avversi: se il trattamento e' stato sospeso, indicare motivi e data della sospensione.

fonte: Ministero della Salute

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C’è anche la buona sanità

Ora sono gratis i farmaci per l’Atassia.

E i malati ringraziano

L’annuncio in una conferenza stampa a Roma

Roma, 4 maggio 2004

Cura gratis, l’Idebenone, per i malati di Atassia di Friedreich. E il merito è della battaglia condotta dall’AISA (Associazione Italiana per la lotta alle Sindromi Atassiche) con il Ministero della Salute, Commissione Unica del Farmaco, che su istanza dell’associazione, ha inserito la specialità medicinale a base di Idebenone nell’elenco delle specialità medicinali erogabili a carico del Servizio Sanitario Nazionale. L’Idebenone è l’unica molecola attualmente disponibile per il trattamento della miocardiopatia nei casi di atassia di Friedreich, una delle malattie neurodegenerative più gravi e diffuse tra le forme di atassia conosciute. E’ intervenuto alla conferenza stampa il sottosegretario al Ministero della Salute Sen. Cesare Cursi, il quale ha sottolineato l’importanza del provvedimento in favore dei malati e ha annunciato che nella discussione sulla prossima Finanziaria si terrà conto, nella valutazione della spesa per i farmaci, del ruolo dell’industria farmaceutica nel sostegno alle cosiddette malattie “orfane”. Cursi ha annunciato la presentazione di un emendamento per abolire alcune limitazioni che erano state introdotte dalla Riforma Bindi nel rapporto del medico fra pubblico e privato. Ha preso la parola anche il senatore Antonio Tomassini, presidente della Commissione Igiene e Sanità, il quale ha annunciato che sta procedendo l’iter per trovare soluzioni per quanto riguarda l’aiuto a sofferenti di malattie rare. Sono intervenuti inoltre il senatore Pedrizzi, presidente della Commissione Finanze del Senato, e il parlamentare europeo On. Pietro Mennea.

“Sono oltre venti anni che combattiamo per migliorare le condizioni di vita dei pazienti affetti da atassie- ha detto il presidente AISA Carlo Rossetti, durante la conferenza stampa che si è tenuta a Roma, a Palazzo Madama, dove è stato presentato l’importante traguardo- per questo oggi per noi è un grande giorno. Contribuiamo con ogni sforzo possibile alla ricerca scientifica, ma c’è molto da fare per queste malattie, a volte rarissime e purtroppo devastanti. Sono malattie neurogenetiche e degenerative, ma sono spesso considerate di “serie B”, perché coinvolgono un numero solo apparentemente piccolo di pazienti. Eppure cinquemila malati non sono certo pochi.

Ci sono poi forme rarissime, come il tipo X-Link che coinvolge una sola famiglia in Italia e tre in Europa. Ma dobbiamo per questo lasciarli soli?”

Purtroppo per i malati di atassia di Friedreich, inserita tra le malattie cosiddette “orfane”, l’unica terapia riconosciuta a loro disposizione, il farmaco a base di Idebenone, per la cura delle miocardiopatie generate dalla malattia, era finora a totale carico del paziente. Un vero successo per l’associazione, che da oltre vent’anni è impegnata nella lotta a queste terribili patologie. Le sindromi atassiche solo nel nostro Paese colpiscono circa cinquemila persone, ma il dato è certamente sottostimato in quanto la diagnosi è tuttora difficile: sono malattie neurogenetiche, attualmente incurabili, che colpiscono il Sistema Nervoso Centrale alterando il coordinamento dei movimenti ma lasciando sana la mente. Il disturbo caratterizzante è l'atassia, cioè la perdita progressiva della capacità di eseguire un movimento volontario. Nei casi più gravi, oltre ad impedire anche i gesti più semplici, come bere un bicchier d’acqua, sono responsabili di gravi complicanze respiratorie, cardiache, della deglutizione e del linguaggio. Portano spesso all’uso della sedia a rotelle e ad una limitata o totalmente cancellata autonomia. Le sindromi atassiche non conoscono limiti ne di razza, ne di sesso, né di età.

Nell’Atassia di Friedreich – che è una tra le forme più gravi e diffuse e colpisce anche i bambini- si osservano anche alterazioni ossee, in particolare dei piedi e della colonna vertebrale. Tra i sintomi più gravi vi sono le complicanze cardiache, come la miocardiopatia, che peggiora la qualità di vita dei pazienti e, soprattutto, complica il decorso della malattia, ponendo il paziente in pericolo di vita. Proprio al trattamento della miocardiopatia si rivolge il trattamento con idebenone, che oggi è finalmente disponibile.

Anna Fabbricotti, ufficio stampa AISA,

è a disposizione dei giornalisti ai numeri 347.3202466 – 06.491448 /340

e.mail uff.stampa@cesv.org

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LA LETTERA INVIATA AI SOCI DALLA NAZIONALE PER LA NOTIZIA DEL EROGAZIONE GRATUITA IDEBENONE

Oggetto: Inserimento idebenone nell'elenco delle specialità medicinali erogabili a carico del S. S. N. ai sensi della Legge 648/96 per il trattamento della miocardiopatia nei pazienti affetti da Atassia di Friedreich

Caro Associato,

- con vero piacere ed orgoglio vogliamo farti sapere che gli sforzi di tutta l’associazione hanno raggiunto un traguardo importante ed inimmaginabile fino a qualche mese fa. La lunga battaglia che ci ha visti impegnati su più tavoli di trattativa, a livello regionale e nazionale, supportati con forza dai Centri medici italiani di riferimento sulle Sindromi Atassiche, ha finalmente esitato nel provvedimento del 30.01.2004 del Ministero della Salute, Commissione Unica del Farmaco, che ha inserito la specialità medicinale a base di Idebenone nell'elenco delle specialità medicinali erogabili a carico del Servizio Sanitario Nazionale, ai sensi della Legge 648/96.

Come purtroppo tutti noi sappiamo, l'Idebenone è l'unica molecola, attualmente disponibile, che si è dimostrata utile nel trattamento della miocardiopatia nei. pazienti affetti da Atassia di Friedreich, riconòsciuta "malattia orfana" dal DM n. 279 18 maggio 2001 (pubblicato sul Supp. Ord. N. 180/L G.D. N. 160 del 12 luglio 2001).

Pensiamo di fare cosa utile allegando alla presente lettera, una copia della G.U. N. 56 del 8 marzo 2004 contenente il provvedimento del 30 gennaio 2004, affinchè ogni paziente possa avere a disposizione il dato ufficiale da sottoporre eventualmente ai medici ASL e/o farmacisti preposti alla dispensazione del farmaco e c

he ne fossero ancora sprovvisti.

Finalmente una buona notizia per chi è stato finora costretto a pagare personalmente per procurarsi una delle poche terapie conosciute e sperimentate con successo per il trattamento dei la danni cardiaci dell' Atassia di Friedreich. .

Siamo fiduciosi che questa comunicazione consentirà a i pazienti con Atassia di Friedreich di poter ottenere un trattamento efficace nel ridurre la gravità della loro malattia e rimaniamo a disposizione per ogni ulteriore informazione.

Cordiali_Saluti